Vigo aplica a primeira terapia xénica pública contra a hemofilia B en España

O Hospital Público Álvaro Cunqueiro de Vigo converteuse esta semana no primeiro centro hospitalario do sistema público español en aplicar un tratamento de terapia xénica para a hemofilia B. A intervención realizouse a un paciente da área sanitaria viguesa, tras a inclusión deste medicamento na prestación farmacéutica do Sistema Nacional de Saúde por parte da Dirección Xeral da Carteira Básica de Servizos.

A doutora Carmen Albo, xefa do Servizo de Hematoloxía da área sanitaria de Vigo, cualificou a intervención como un “fito histórico” e destacou que esta nova terapia “cambiará completamente a evolución da enfermidade do paciente e o seu modo de vida, se todo evoluciona como está previsto”.

O tratamento, baseado no medicamento Etranacogen Dezaparvovec, representa o único enfoque curativo ata agora para a hemofilia B, unha enfermidade hematolóxica rara ligada ao cromosoma X, que afecta aproximadamente a 5 de cada 100.000 varóns. A Xunta de Galicia destina a esta terapia un investimento de 15,6 millóns de euros.

O doutor Manuel Rodríguez López, tamén hematólogo do Álvaro Cunqueiro e coordinador da actuación, explicou que esta terapia introduce un vector xénico que “non actúa sobre o núcleo da célula, senón sobre o hepatocito, que produce o factor IX no fígado”.

Ademais de eliminar a necesidade do tratamento semanal habitual con factor IX, Rodríguez sinalou que “ten unha incidencia moi importante en outras patoloxías posteriores como é a artrite”. Subliñou que “esta nova terapia evitará este sangrado e, se ben non ten carácter reversible, si deterá a artrite derivada desta enfermidade e a posible necesidade de implantacións futuras de próteses de cadeira ou xeonllos”.

A relevancia internacional deste avance tamén foi destacada polos profesionais. Segundo explicou o doutor Rodríguez, “posiblemente, este sexa o sétimo ou oitavo paciente a nivel mundial” en recibir este tratamento. Citou referencias de aplicacións previas en “3 pacientes tratados en Estados Unidos, 2 en Francia, 1 máis en Dinamarca e, posiblemente, outro máis en Austria”. Neste contexto, puxo en valor que “é destacable o esforzo realizado polo Servizo Galego de Saúde para conseguir introducir no sistema público esta terapia”.

Aplicación restrinxida e seguimento a longo prazo

O tratamento está reservado a casos de hemofilia B grave ou moderadamente grave, en adultos sen antecedentes de inhibidores do factor IX, que leven dous anos cun tratamento profiláctico estable con factor IX recombinante de vida prolongada, e presenten un nivel de anticorpos neutralizantes contra o vector viral AAV5 igual ou inferior a 1:678.

En Galicia existen 51 pacientes diagnosticados con esta enfermidade (37 homes e 14 mulleres), dos cales 8 poderían beneficiarse desta terapia se cumpren cos requisitos clínicos establecidos.

Segundo os estudos do laboratorio fabricante, e tal como apuntou o doutor Rodríguez, “máis do 80% destes pacientes estarán libres desta enfermidade nos 25 anos e medio próximos, se todo discorre como se espera e o paciente se somete aos controis previstos”.